Результатов найдено: 121
CRISPR-терапия серповидноклеточной анемии и бета-талассемии помогла детям до 12 лет
11 дек 2025
0
0
- CRISPR-терапия тяжелых форм серповидноклеточной анемии и бета-талассемии у детей младше 12 лет показала эффективность 100% при хорошей переносимости.
- Препарат экса-цел стал первым в мире одобренным к применению…
Долгодействующая генная терапия от мышечной атрофии прошла третью фазу испытаний
8 дек 2025
0
0
- Долгодействующая генная терапия OAV101 от спинальной мышечной атрофии прошла третью фазу клинических испытаний.
- OAV101 - модифицированная версия аденоассоциированного вируса AAV9, способная исправлять ген SMN1 в клетках спинного мозга.
- Безопасность и эффективность…
Генная терапия стойко излечила детей с врожденным иммунодефицитом
20 окт 2025
0
0
- Генная терапия успешно излечила детей с тяжелым врожденным иммунодефицитом, вызванным дефицитом аденозиндезаминазы.
- Излечение было стойким без поддерживающей терапии и серьезных побочных эффектов.
- Врожденный дефицит фермента приводит к накоплению токсичных метаболитов…
Генная терапия помогла при врожденной глухоте в пилотных испытаниях
15 окт 2025
0
0
- Генная терапия успешно применяется для лечения врожденной глухоты, связанной с дисфункцией гена отоферлина.
- Из 12 участников исследования у 9 наблюдалось частичное или полное восстановление слуха.
- Шесть из них стали способны…
Генная терапия восстановила зрение у слепых детей
3 мар 2025
0
0
- Генная терапия восстановила зрение у 11 слепых детей с наследственным заболеванием.
- Дети получили генную терапию в рамках клинического исследования.
- Уже через несколько недель после лечения участники показали значимые улучшения.
- Все…
Генная терапия миодистрофии Дюшенна провалилась в третьей фазе испытаний
22 окт 2024
0
0
- Генная терапия миодистрофии Дюшенна провалилась в третьей фазе клинических испытаний.
- В мультицентровых рандомизированных испытаниях EMBARK участвовали 124 ребенка с диагнозом в возрасте 4-7 лет.
- Примерно половине из них однократно…
Создана предотвращающая развитие артрита при лишнем весе генная терапия
15 окт 2024
0
0
- Американские и южнокорейские биологи разработали генную терапию для предотвращения остеоартрита у людей с лишним весом.
- Генная терапия нормализует метаболизм жиров в организме, превращая вредные омега-6 жирные кислоты в полезные…
Представлена новая генная терапия глаукомы
12 сен 2024
0
0
…получены при лечении сухой возрастной макулярной дегенерации.
- Подход может предложить более эффективное лечение миллионам пациентов.
- Ученые продолжают тестировать эффективность и безопасность генной терапии и оценивают ее потенциал против других диагнозов.
Генная терапия улучшила зрение до 10 000 раз у пациентов с редким заболеванием
9 сен 2024
0
0
- Исследователи из Университета Пенсильвании успешно использовали генную терапию для лечения врожденного амавроза Лебера.
- В среднем, зрение участников улучшилось в 100 раз после максимальной дозы препарата.
- Врожденный амавроз Лебера - генетическое заболевание…
Генная терапия впервые излечила ребенка от спастической спинальной параплегии
28 июн 2024
1
0
…AP4M1.
- Терапия была разработана и адаптирована для проникновения в нервные клетки всего через 3 года после диагноза.
- Ученые разработали специальный режим приема лекарств для повышения шансов срабатывания терапии.
- Генная терапия…
Создана генная терапия, заставляющая клетки желудка производить инсулин
7 ноя 2025
0
0
- Китайские и американские молекулярные биологи разработали генную терапию для перепрограммирования клеток желудка человека для производства инсулина.
- Работа терапии была успешно проверена на миниатюрных подобиях желудка и мышах.
- Открытие было сделано…
Генная терапия помогла слепым детям выполнить визуальные задания
21 фев 2025
0
0
- Генная терапия помогла слепым детям с наследственной дистрофией сетчатки.
- Британские медики доставили работающий ген в глаз детей и улучшили их зрение.
- До лечения пациенты могли различать только свет.
- Через 3…
Разработана генная терапия в форме спрея для борьбы с респираторными заболеваниями
28 мая 2025
0
0
- Разработана генная терапия в форме спрея для борьбы с респираторными заболеваниями.
- Обычно доставку генной терапии выполняют аденоассоциированные вирусы.
- Ученые из США решили усилить терапевтический эффект и разработали формат спрея.
- Новый…
Генная терапия с ультразвуковым управлением вылечила рак у мышей
10 дек 2024
0
0
- Генная терапия с ультразвуковым управлением вылечила рак у мышей.
- Исследователи разработали генную терапию CRISPR для прицельного уничтожения раковых клеток.
- Новый подход использует ультразвук для активации генного редактирования.
- Препарат активируется только…
Создан прототип генной терапии для регенерации сердечной мышцы
3 ноя 2025
0
0
…в человеческом сердце.
- Генная терапия активируется в присутствии кардиотропонина Т, белка, вырабатываемого только в клетках сердечной мышцы.
> Последующие наблюдения показали, что генная терапия заставила делиться даже те образцы кардиомиоцитов…