Результатов найдено: 151
Генная терапия для лечения избытка холестерина прошла первую фазу испытаний
3 мар 2026
0
0
…точечные изменения в структуру PCSK9, что замедляет формирование новых молекул холестерина и липопротеинов.
- Прием терапии не вызвал опасных побочных эффектов и снизил активность PCSK9 на 74%, а концентрацию холестерина на…
CAR T-терапия привела к ремиссии аутоиммунных заболеваний у детей
6 фев 2026
0
0
- CAR T-терапия привела к ремиссии аутоиммунных заболеваний у детей.
- Исследование проводилось на 8 пациентах с агрессивной формой системной красной волчанки, дерматомиозита и системной склеродермии.
- Дети получили собственные модифицированные иммунные…
Генная терапия гемофилии В произвела стойкий эффект
12 дек 2025
0
0
…IX менее одной международной единицы на децилитр крови.
- Для лечения и профилактики кровотечений пациентам назначают регулярные инъекции антигемофильной сыворотки или рекомбинантного фактора свертывания.
- Генная терапия гемофилии В - альтернативный метод лечения…
CRISPR-терапия серповидноклеточной анемии и бета-талассемии помогла детям до 12 лет
11 дек 2025
0
0
- CRISPR-терапия тяжелых форм серповидноклеточной анемии и бета-талассемии у детей младше 12 лет показала эффективность 100% при хорошей переносимости.
- Препарат экса-цел стал первым в мире одобренным к применению…
Долгодействующая генная терапия от мышечной атрофии прошла третью фазу испытаний
8 дек 2025
0
0
- Долгодействующая генная терапия OAV101 от спинальной мышечной атрофии прошла третью фазу клинических испытаний.
- OAV101 - модифицированная версия аденоассоциированного вируса AAV9, способная исправлять ген SMN1 в клетках спинного мозга.
- Безопасность и эффективность…
Генная терапия стойко излечила детей с врожденным иммунодефицитом
20 окт 2025
0
0
- Генная терапия успешно излечила детей с тяжелым врожденным иммунодефицитом, вызванным дефицитом аденозиндезаминазы.
- Излечение было стойким без поддерживающей терапии и серьезных побочных эффектов.
- Врожденный дефицит фермента приводит к накоплению токсичных метаболитов…
Генная терапия помогла при врожденной глухоте в пилотных испытаниях
15 окт 2025
0
0
- Генная терапия успешно применяется для лечения врожденной глухоты, связанной с дисфункцией гена отоферлина.
- Из 12 участников исследования у 9 наблюдалось частичное или полное восстановление слуха.
- Шесть из них стали способны…
Генная терапия восстановила зрение у слепых детей
3 мар 2025
0
0
- Генная терапия восстановила зрение у 11 слепых детей с наследственным заболеванием.
- Дети получили генную терапию в рамках клинического исследования.
- Уже через несколько недель после лечения участники показали значимые улучшения.
- Все…
Генная терапия миодистрофии Дюшенна провалилась в третьей фазе испытаний
22 окт 2024
0
0
- Генная терапия миодистрофии Дюшенна провалилась в третьей фазе клинических испытаний.
- В мультицентровых рандомизированных испытаниях EMBARK участвовали 124 ребенка с диагнозом в возрасте 4-7 лет.
- Примерно половине из них однократно…
Создана предотвращающая развитие артрита при лишнем весе генная терапия
15 окт 2024
0
0
- Американские и южнокорейские биологи разработали генную терапию для предотвращения остеоартрита у людей с лишним весом.
- Генная терапия нормализует метаболизм жиров в организме, превращая вредные омега-6 жирные кислоты в полезные…
Представлена новая генная терапия глаукомы
12 сен 2024
0
0
…получены при лечении сухой возрастной макулярной дегенерации.
- Подход может предложить более эффективное лечение миллионам пациентов.
- Ученые продолжают тестировать эффективность и безопасность генной терапии и оценивают ее потенциал против других диагнозов.
Генная терапия улучшила зрение до 10 000 раз у пациентов с редким заболеванием
9 сен 2024
0
0
- Исследователи из Университета Пенсильвании успешно использовали генную терапию для лечения врожденного амавроза Лебера.
- В среднем, зрение участников улучшилось в 100 раз после максимальной дозы препарата.
- Врожденный амавроз Лебера - генетическое заболевание…
Генная терапия впервые излечила ребенка от спастической спинальной параплегии
28 июн 2024
1
0
…AP4M1.
- Терапия была разработана и адаптирована для проникновения в нервные клетки всего через 3 года после диагноза.
- Ученые разработали специальный режим приема лекарств для повышения шансов срабатывания терапии.
- Генная терапия…
Генная терапия восстанавливает зрение, оживляя нейроны глаз
6 фев 2026
0
0
- Генная терапия восстанавливает зрение, оживляя нейроны глаз.
- Вместо замедления прогрессирования заболевания, лечение направлено на восстановление функциональности стареющих клеток сетчатки.
- Лечение показало эффективность при оптической нейропатии, приводящей к необратимой потере зрения…
Разработана универсальная генная терапия муковисцидоза
19 фев 2026
0
0
…успешную доставку и восстановление функции CFTR.
- Результаты могут изменить подходы в лечении муковисцидоза и предложить надежду для 10% пациентов.
- Генная терапия может стать единственным вариантом для некоторых пациентов с муковисцидозом.