Генная терапия гемофилии В произвела стойкий эффект

Генная терапия гемофилии В показала стойкий эффект у всех участников испытаний.
Частота кровотечений у участников уменьшилась на 63% по сравнению с регулярной инъекционной профилактической терапией.
Гемофилия В - нарушение свертывания крови, вызванное наследственным дефицитом фактора свертывания IX.
Тяжелой формой заболевания считается уровень фактора IX менее одной международной единицы на децилитр крови.
Для лечения и профилактики кровотечений пациентам назначают регулярные инъекции антигемофильной сыворотки или рекомбинантного фактора свертывания.
Генная терапия гемофилии В - альтернативный метод лечения, проводится однократно.
С 2022 года на рынке появились два геннотерапевтических препарата для лечения гемофилии В и один - гемофилии А.
Все препараты одобрены ускоренно по предварительным результатам клинических испытаний.