• Долгодействующая генная терапия OAV101 от спинальной мышечной атрофии прошла третью фазу клинических испытаний.
• OAV101 - модифицированная версия аденоассоциированного вируса AAV9, способная исправлять ген SMN1 в клетках спинного мозга.
• Безопасность и эффективность OAV101 была проверена на детях до 5 лет в рамках первой и второй фазы испытаний.
• В третьей фазе клинических испытаний участвовало 126 пациентов от 2 до 18 лет из разных стран.
• Экспериментальная терапия вызвала примерно столько же побочных эффектов, как и плацебо, но улучшила состояние пациентов.
• Улучшения состояния пациентов были отмечены у 40% добровольцев, включая подростков 16-18 лет.
• Улучшения касались не только нижней части туловища, но и рук и мелкой моторики кистей больных.
• Генная терапия OAV101 может быть использована для лечения спинальной мышечной атрофии у детей и подростков.

Эти наблюдения показали, что экспериментальная терапия вызвала примерно столько же побочных эффектов, как и инъекции плацебо, и при этом она значительным образом улучшила состояние пациентов и замедлила развитие спинальной мышечной атрофии у всех категорий пациентов. В среднем ученые зафиксировали существенные улучшения в состоянии у примерно 40% добровольцев, в том числе и среди подростков с возрастом в 16-18 лет.