• Китайские медики успешно завершили первую фазу клинических испытаний генной терапии для лечения семейной гиперхолестеринемии.
• Терапия основана на базе фермента микроба Hafnia paralvei, который может редактировать молекулы человеческой ДНК.
• Молекулы фермента помещены в жировые наночастицы с РНК-шаблонами, кодирующими мутантную версию гена PCSK9.
• Генный редактор вносит точечные изменения в структуру PCSK9, что замедляет формирование новых молекул холестерина и липопротеинов.
• Прием терапии не вызвал опасных побочных эффектов и снизил активность PCSK9 на 74%, а концентрацию холестерина на 52%.
• Это открывает дорогу для проведения второй фазы испытаний с большим числом добровольцев.
• Семейная гиперхолестеринемия - тяжелое нарушение метаболизма жиров, повышающее риск атеросклероза и болезней сердца и сосудов.