• Разработана генная терапия от врожденной глухоты, связанная с повреждением гена OTOF.
• Она вернула слух 90% добровольцам и сохраняла действие на протяжении более 2,5 лет.
• Генная терапия основана на базе аденоассоциированных вирусов AAV9.
• Ученые модифицировали частицы вирусов, чтобы доставить исправную версию гена OTOF в клетки уха.
• Участок ДНК, отвечающий за синтез белковых молекул, играет важную роль в преобразовании акустических колебаний в электрические импульсы.
• Несколько лет назад биологи показали, что эту ситуацию можно предотвратить с помощью созданной ими терапии.
• В ходе исследования 42 добровольца с мутациями в гене OTOF получили от одной до трех доз генной терапии.
• У 90% добровольцев слух заметно улучшился, и этот положительный эффект сохранялся на протяжении всего срока наблюдений.
• Не зафиксировано опасных побочных эффектов от терапии, что указывает на перспективы ее дальнейшего применения.