Разработана универсальная генная терапия муковисцидоза

Разработана универсальная генная терапия муковисцидоза.
Терапия может стать единственным шансом для некоторых пациентов с муковисцидозом.
Муковисцидоз вызван мутацией в гене CFTR, имеет более 1700 вариантов.
Ученые из Калифорнийского университета использовали генные наночастицы для доставки трех компонентов редактирования.
Эксперименты на культуре клеток показали успешную доставку и восстановление функции CFTR.
Результаты могут изменить подходы в лечении муковисцидоза и предложить надежду для 10% пациентов.
Генная терапия может стать единственным вариантом для некоторых пациентов с муковисцидозом.