• Генная терапия - это метод лечения заболеваний, основанный на изменении генетического материала.
• Терапия может быть выполнена in vivo (внутри организма) или ex vivo (вне организма).
• Важными системами доставки являются in vivo и ex vivo.
• Генная терапия может использоваться для изменения последовательности ДНК.
• Генная терапия уже изменила практику в лечении заболеваний крови, иммунной системы и редких наследственных болезней.
• В онкологии генная терапия используется для клеточной терапии, включая CAR-T.
• AAV-платформа является мощной, но не универсальной системой доставки.
• Генная терапия выходит за пределы одноразовой инфузии.
• Мешает развитию генной терапии то, что она пока не стала обычной частью медицины.
• Область генной терапии продолжает развиваться.