CRISPR-терапия серповидноклеточной анемии и бета-талассемии помогла детям до 12 лет

CRISPR-терапия тяжелых форм серповидноклеточной анемии и бета-талассемии у детей младше 12 лет показала эффективность 100% при хорошей переносимости.
Препарат экса-цел стал первым в мире одобренным к применению на основе технологии редактирования генома CRISPR-Cas9.
Экса-цел одобрен к применению у пациентов в возрасте 12 лет и старше.
В настоящее время проводятся испытания третьей фазы с участием детей 5-11 лет с серповидноклеточной анемией и детей 2-11 лет с бета-талассемией.
Ни у одного из участников CLIMB SCD-151 после инфузии не было вазооклюзивных кризов при нормальном уровне гемоглобина.
Девять из 13 участников CLIMB THAL-141 жили без переливаний крови, и все пять, за которыми наблюдали не менее 12 месяцев, достигли первичной конечной точки - не нуждались в переливаниях весь этот период.
Средний уровень гемоглобина к шести месяцам достиг и превысил 118 грамм на литр и оставался стабильным.
У всех участников обоих испытаний наблюдалась стабильная экспрессия отредактированных аллелей в костном мозге и крови.