• Американские молекулярные биологи разработали генно-терапевтический подход для отключения лишней копии 21-й хромосомы у людей с синдромом Дауна.
• Модифицированная версия геномного редактора CRISPR/Cas позволяет осуществить эту процедуру.
• Развитие синдрома Дауна сопровождается сбоями в работе примерно 500 генов и выработке десятков коротких молекул РНК.
• Обычная генная терапия не может вылечить синдром Дауна из-за точечных изменений в структуре отдельных генов.
• Ученые модифицировали геномный редактор CRISPR/Cas для вставки одинарной спирали ДНК в хромосому.
• Этот подход позволил «отключить» лишнюю 21-ю хромосому в 40% случаев, что нормализовало работу многих генов в культурах стволовых клеток.
• Синдром Дауна - самая распространенная причина слабоумия и проблем с работой мозга человека из-за наличия трех копий 21-й хромосомы в ДНК.