…успешно вылечили спинальную мышечную атрофию (СМА) у плода в утробе матери. - СМА - редкое генетическое заболевание, поражающее двигательные нейроны и приводящее к атрофии мышц и параличу. - Без лечения СМА приводит к…

- Долгодействующая генная терапия OAV101 от спинальной мышечной атрофии прошла третью фазу клинических испытаний. - OAV101 - модифицированная версия аденоассоциированного вируса AAV9, способная исправлять ген SMN1 в клетках спинного мозга. - Безопасность и эффективность…

…в течение некоторого времени после завершения процедуры, что позволило обратить вспять нейродегенеративные процессы и частично восстановить функцию мотонейронов. - Спинальная мышечная атрофия - группа генетических заболеваний, вызванных гомозиготной потерей участка гена SMN1…