Впервые спинальную мышечную атрофию вылечили в утробе матери

Ученые успешно вылечили спинальную мышечную атрофию (СМА) у плода в утробе матери.
СМА - редкое генетическое заболевание, поражающее двигательные нейроны и приводящее к атрофии мышц и параличу.
Без лечения СМА приводит к летальному исходу в возрасте около трех лет.
Рисдиплам - препарат, одобренный FDA для лечения СМА, был назначен матери на последних сроках беременности.
Лекарство достигало плода и увеличивало уровень белка SMN в крови, снижая повреждение нервов.
Ребенок родился без признаков мышечной слабости и с нормальным развитием мышц.
Врачи продолжают наблюдение за пациентом и планируют повторить лечение с новыми пациентами.
Необходимы дальнейшие исследования даже для уже одобренных лекарств.