Редактирование генома защитило донорские кроветворные клетки от терапии лейкоза

Американские и канадские исследователи провели клинические испытания генно-модифицированных донорских кроветворных клеток при остром миелобластном лейкозе.
Клетки были защищены от терапии моноклональными антителами к CD33.
Пересадка донорских кроветворных стволовых клеток является стандартным лечением острого миелобластного лейкоза, но часто возникают рецидивы и низкая выживаемость.
Гипометилирующие и таргетированные препараты используются для профилактики рецидива, но их эффективность ограничена токсичностью.
Препарат гемтузумаб озогамицин одобрен для лечения острого миелобластного лейкоза, но его применение также ограничено токсичностью для донорских клеток.
Джон Диперсио и его коллеги провели пилотные испытания препарата тремтелэктогена эмпогедитемцела, который представляет собой совместимые по человеческому лейкоцитарному антигену аллогенные кроветворные стволовые клетки с инактивированным геном CD33.
В испытаниях участвовали 30 взрослых пациентов с острым миелобластным лейкозом или миелодиспластическим синдромом и высоким риском рецидива.
Результаты пилотных испытаний показали высокий уровень приживления трансплантата, восстановление кроветворения и защиту модифицированных клеток от анти-CD33 моноклональных антител.
Эффективность и безопасность терапии трем-целом и гемтузумабом озогамицином предстоит изучить в более масштабных и длительных испытаниях.