Геномный редактор CRISPR/Cas9 адаптировали для лечения болезней сосудов

Ученые из США создали узкоспециализированную версию геномного редактора CRISPR/Cas9 для лечения синдрома мультисистемной дисфункции гладкой мускулатуры.
Новый редактор реже вносит случайные «опечатки» в ДНК клеток и продлевает жизнь мышей с аналогом данной болезни.
Открытие было сделано при разработке безопасных методов лечения синдрома мультисистемной дисфункции гладкой мускулатуры.
Заболевание развивается из-за точечной мутации в гене ACTA2, приводящей к множеству нарушений в структуре сосудов и сердца.
Лечения заболевания пока не существует, но ученые работают над созданием генных терапий для исправления мутаций в гене ACTA2.
Новая версия CRISPR/Cas9 корректно исправила мутацию в 5-45% клеток гладких мышц, продлевая жизнь мышей более полугода.