- CRISPR-терапия дислипидемии прошла первую фазу клинических испытаний.
- Экспериментальный препарат CTX310 показал удовлетворительный профиль безопасности и снижал уровень белка-мишени ANGPTL3.
- Повышенные уровни атерогенных липидов приводят к атеросклерозу и его последствиям.
- Мутации ANGPTL3 приводят к пониженному уровню триглицеридов и холестерина, снижая риск атеросклероза.
- Фармакологическое блокирование ANGPTL3 снижает уровни атерогенных липидов, но требует постоянного применения.
- CTX310 - препарат, содержащий гидовую РНК и эндонуклеазу Cas9, нацеленные на ген ANGPTL3.
- Препарат вводится однократной внутривенной инфузией.
- В пилотных испытаниях CTX310 не было токсических эффектов, но наблюдались кратковременные реакции и транзиторный рост печеночных трансаминаз.
- Уровень ANGPTL3 возрос при дозах 0,1 и 0,3 миллиграмма на килограмм массы тела, а снизился при дозах 0,6, 0,7 и 0,8 миллиграмма на килограмм массы тела.
- У участников, получивших максимальную дозу, уровень холестерина липопротеидов низкой плотности снизился на 48,9 процента, а триглицеридов - на 55,2 процента.
- Результаты пилотных испытаний свидетельствуют об удовлетворительной безопасности и потенциальной эффективности CRISPR-терапии дислипидемии.
