В КНР создали генную терапию для лечения распространенной формы глухоты

• Ученые из КНР использовали геномный редактор CRISPR/Cas9 для создания генной терапии, исправляющей мутацию Q829X в гене OTOF.
• Терапия повышала концентрацию белка OTOF в 88% нервных клеток уха мышей с врожденной глухотой.
• Эффект от терапии сохранялся на протяжении 1,5 лет наблюдений.
• Созданный подход снижает вероятность случайных изменений в структуре генома пациента.
• Генная терапия была разработана для исправления точечной мутации Q829X, приводящей к потере слуха в первые месяцы жизни ребенка.
• Ученые использовали РНК-шаблоны для исправления мутации в гене OTOF.
• Генная терапия нормализовала выработку белка OTOF в 88% нейронов уха мышей.
• Эффект от терапии сохранялся на протяжении полутора лет, без серьезных осложнений и нарушений в работе других генов.