• В Европе начались клинические испытания местной генной терапии муковисцидоза в форме ингаляций.
• Экспериментальный препарат BI 3720931 разработан компанией Boehringer Ingelheim и представляет собой рабочую версию гена белка CFTR.
• Препарат должен доставить ген в клетки эпителия дыхательных путей на лентивирусном векторе.
• Испытания LENTICLAIR 1 пройдут в десяти клинических центрах Великобритании, Испании, Италии, Нидерландов и Франции.
• В работе примут участие около 36 взрослых пациентов с любым генетическим вариантом муковисцидоза.
• Каждый пациент получит одну из трех доз препарата для подбора оптимальной дозы.
• Испытания LENTICLAIR 1 должны закончиться в апреле 2027 года, после чего продолжится долгосрочное наблюдение в рамках испытаний LENTICLAIR-ON.