- Ученые из Северо-Западного университета США утроили эффективность CRISPR с помощью наночастиц ДНК.
- Новая наноструктура позволяет повысить точность редактирования и снизить токсичность.
- CRISPR рассматривается как главный инструмент будущей медицины для исправления генетических дефектов и добавления новых функций.
- Ключевая проблема доставки CRISPR - иммунный ответ и застревание в эндосомах.
- SNA-частицы - сферические наночастицы нуклеиновой кислоты, заключенные в липидную оболочку, обеспечивают защиту и облегчают поглощение клетками.
- SNA-частицы в три раза эффективнее проникают в клетки, снижают токсичность и утроят долю успешных генетических изменений.
- Новая методика приближает CRISPR к статусу универсального терапевтического инструмента.
- Следующим шагом станет проверка технологии на животных моделях заболеваний и подготовка к клиническим испытаниям.
В лабораторных экспериментах SNA-частицы проникали в клетки человека и животных до трёх раз эффективнее, чем классические липидные наночастицы, снижали токсичность и утроили долю успешных генетических изменений.