Серповидноклеточную анемию и бета-талассемию можно лечить еще более эффективно

Ученые обнаружили способ включить выработку фетального гемоглобина для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии.
Новый подход основан на воздействии на ген BACH2 и предлагает более эффективные методы лечения.
Серповидноклеточная анемия и бета-талассемия возникают из-за мутаций в генах гемоглобина взрослого типа.
Один из способов лечения - активация производства фетального гемоглобина, который организм вырабатывает до рождения.
Одобренные методы генной терапии используют ген BCL11A для активации производства фетального гемоглобина.
Исследователи обнаружили, что BACH2 действует как тормоз производства фетального гемоглобина.
Новый механизм потенциально можно использовать вместе с существующими подходами, так как BACH2 и BCL11A работают независимо друг от друга.
Основным недостатком генной терапии остается длительный этап подготовки.