Разработана первая терапия, обращающая болезнь Хантингтона вспять

Ученые из США представили экспериментальное лечение болезни Хантингтона на основе полимеров.
Лечение защищает нейроны от гибели и обращает симптомы болезни вспять.
У пациентов с болезнью Хантингтона присутствует генетическая мутация, вызывающая неправильное сворачивание белков.
Агрегации нарушают функцию нервных клеток и приводят к гибели нейронов.
Ученые идентифицировали белок VCP, способствующий развитию агрегаций, и определили пептид, нарушающий его взаимодействие с мутантным белком.
Пептид упакован в биосовместимый полимер, защищающий молекулу и преодолевающий гематоэнцефалический барьер.
Терапия протестирована в доклинических моделях.
Команда планирует изучить свой подход против других нейродегенеративных заболеваний с агрегацией токсичных белков.
Успех может привести к универсальной стратегии лечения деменции, болезни Паркинсона, бокового амиотрофического склероза и других диагнозов.