• Ученые из Университета Вашингтона разработали генную терапию для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
• Терапия замедляет прогрессирование заболевания и может восстанавливать поврежденные мышцы.
• Методика может быть применена для лечения других генетических заболеваний.
• МДД - тяжелое генетическое заболевание, нарушающее выработку белка дистрофина.
• Ген, кодирующий дистрофин, слишком сложен для упаковки в вирусные векторы.
• Новая методика использует фрагменты белка и векторы для доставки и сборки белка в мышечных клетках.
• Эксперименты на мышах с МДД показали успешное лечение и восстановление мышц.
• Новая методика эффективнее и безопаснее предыдущих методов.