• Ученые из Калифорнийского университета разработали метод исправления генетических нарушений нервной системы плода до рождения.
• Метод использует матричную РНК (мРНК) для доставки генетического материала в развивающиеся клетки мозга.
• Технология может остановить развитие таких заболеваний, как синдром Ангельмана и синдром Ретта.
• Команда создала уникальные липидные наночастицы (LNP) для доставки мРНК к клеткам мозга.
• LNP имеют кислотоустойчивую оболочку, которая распадается внутри клеток, освобождая мРНК в нужное время и месте.
• Трансфекция - это процесс ввода генетического материала в клетку для изменения или дополнения ее генетических функций.
• В данном исследовании трансфекция необходима для синтеза белков, корректирующих дефектные гены.
• Исследователи использовали мРНК, кодирующую белок Cas9, для редактирования поврежденных генов.
• LNP позволили трансфицировать около 30% стволовых клеток мозга и 60% нейронов гиппокампа у мышей.
• Метод доставки мРНК в развивающийся мозг до формирования гематоэнцефалического барьера открывает перспективы для предотвращения генетических заболеваний.