• Ученые создали компактный инструмент редактирования генома CRISPR, который работает внутри организма.
• Новая технология повышает эффективность редактирования с 10% до 90%.
• Основные проблемы генного редактирования связаны с точностью и доставкой инструкций.
• Компактные нуклеазы Cas12f используются для редактирования генома.
• Новый фермент Al3Cas12f сочетает малый размер и высокую активность.
• Al3Cas12f оказался эффективнее других кандидатов при редактировании генома в клетках человека.
• Эффективность редактирования выросла с менее чем 10% до более чем 80%, а в отдельных участках до 90%.
• Новый фермент успешно редактирует участки, связанные с раком, атеросклерозом и нейродегенеративными заболеваниями.
• В перспективе редактирование генома можно проводить непосредственно в организме пациента без сложных манипуляций с клетками.