Япония первой в мире одобрила препарат из аллогенных индуцированных стволовых клеток

Япония первой в мире одобрила препарат из аллогенных индуцированных стволовых клеток для терапии болезни Паркинсона.
Препарат представляет собой дофаминергические прогениторные нервные клетки для улучшения двигательных функций.
Рагунепроцел предназначен для пациентов, не получивших адекватного ответа на фармакологическую терапию.
Продукт одобрен условно и на ограниченный период времени, требуется постмаркетинговое клиническое исследование и наблюдение.
Основанием для одобрения стали результаты открытых нерандомизированных испытаний фазы I/II.
В ходе испытаний семь пациентов с болезнью Паркинсона получили двустороннюю трансплантацию рагунепроцела.
Серьезных побочных эффектов не было, не наблюдалось избыточного роста трансплантатов.
У четырех из шести участников наблюдалось значительное улучшение счета OFF и ON шкалы MDS-UPDRS, у четырех - улучшение стадии заболевания по шкале Хён - Яра.