• Генная терапия серповидноклеточной анемии ускорилась в несколько раз.
• Новый подход позволяет собрать достаточное количество стволовых клеток за один визит в больницу.
• Генная терапия направлена на изменение кроветворных стволовых клеток пациента.
• Извлеченные клетки модифицируются, чтобы производить фетальный гемоглобин и подавлять ген серповидноклеточной анемии.
• Измененные клетки возвращаются в организм пациента.
• Основная проблема существующих методов - сбор достаточного количества стволовых клеток.
• Новый способ позволяет собрать нужное количество клеток за одну процедуру у 10 из 11 участников.
• Среднее время от сбора клеток до трансплантации составляет семь недель.
• Наблюдения подтвердили безопасность новой стратегии.
• Разработаны процессы для преодоления основных препятствий для изменения жизни людей с серповидноклеточной анемией с помощью генной терапии.
• Результаты первой фазы помогли определить оптимальный способ сбора и модификации клеток.
• Продолжаются исследования метода на большей выборке пациентов.