Генное редактирование SPLICER снижает признаки болезни Альцгеймера

Ученые из США успешно протестировали инструмент генного редактирования SPLICER для лечения нейродегенерации.
SPLICER показал более высокую эффективность, чем CRISPR, в блокировке главного симптома болезни Альцгеймера.
SPLICER использует подход редактирования генов, называемый пропуском экзонов, который не требует определенной последовательности ДНК.
Инструмент может обеспечить пропуск экзонов и осуществить необходимые изменения без полного редактирования целевого участка.
Ученые из Иллинойского университета использовали экзон, кодирующий аминокислотную последовательность в белке, расщепляющемся с образованием бета-амилоида.
Наблюдения показали, что целевой экзон сократился на 25%, что привело к снижению образования токсичного бета-амилоида.
Авторы не зарегистрировали признаков нецелевых изменений.
Продолжаются наблюдения за лабораторными животными для оценки долгосрочных последствий для организма.
Если прогрессирование заболевания удастся остановить, это откроет возможности в лечении различных нейродегенеративных диагнозов у людей.