- Генно-модифицированные островковые клетки поджелудочной железы успешно прижились у пациента с сахарным диабетом без иммуносупрессии.
- Результаты эксперимента опубликованы в The New England Journal of Medicine.
- При сахарном диабете первого типа происходит аутоиммунная гибель бета-клеток островков поджелудочной железы.
- Разрабатывается более радикальный подход - трансплантация островков поджелудочной железы или их очищенных клеток.
- Технология CRISPR-Cas12b и лентивирусная трансдукция использовались для внесения генетических модификаций в клетки островков поджелудочной железы.
- Реципиентом клеточного продукта UP421 стал 42-летний мужчина, страдавший сахарным диабетом первого типа.
- Уровень гликированного гемоглобина у него составлял 10,9 процента, признаков продукции эндогенного инсулина не было.
- Клетки с двойным нокаутом HLA без повышенной экспрессии CD47 были уничтожены врожденным иммунитетом.
- HIP-клетки не подверглись атаке иммунных клеток, не вызвали продукцию антител и не были уничтожены.
- Нормальное функционирование ГМ-клеток подтверждено анализами на уровень C-пептида в крови.
- На МРТ признаков воспаления и патологических изменений в местах инъекций не было.
