Генная терапия миодистрофии Дюшенна провалилась в третьей фазе испытаний

Генная терапия миодистрофии Дюшенна провалилась в третьей фазе клинических испытаний.
В мультицентровых рандомизированных испытаниях EMBARK участвовали 124 ребенка с диагнозом в возрасте 4-7 лет.
Примерно половине из них однократно ввели плацебо, другой половине - деландистроген моксепарвовек.
Препарат представляет собой рабочую копию гена дистрофина на аденоассоциированном вирусном векторе rh74.
Среднее изменение симптоматики по шкале NSAA через 52 недели составило 2,57 против 1,92 балла.
Различие статистически незначимо, возможно, из-за относительно небольшого испытательного периода.
Наблюдение за пациентами продолжается, как и другие текущие испытания препарата.