• Генная терапия CS-101 и CS-206 дала 100% ремиссию у 30 пациентов с тяжелыми заболеваниями крови: серповидноклеточной анемией и β-талассемией.
• Терапия основана на редактировании ДНК и использовании технологии Transformer Base Editor (tBE).
• tBE изменяет отдельные «буквы» ДНК без разрыва обеих цепей и снижает риск нежелательных изменений.
• Ученые редактировали регуляторные участки генов HBG1 и HBG2, отвечающих за производство фетального гемоглобина (HbF).
• После редактирования клетки могут снова вырабатывать HbF, что помогает компенсировать недостаток нормального гемоглобина.
• У пациентки с серповидноклеточной анемией уровень общего гемоглобина вырос с 7,7 до 12,9 г/дл, доля фетального гемоглобина увеличилась с 3,5% до 62,2%.
• У трех пациентов с β-талассемией кроветворение восстановилось, и им не требовались переливания в течение полутора лет.
• Нежелательных изменений ДНК или побочных эффектов препарата не обнаружено.