• Ученые из США представили результаты доклинических экспериментов по лечению редкой формы генетической глухоты с использованием технологии редактирования CRISPR.
• Терапия вернула слух даже старым животным, указывая на возможности лечения глухоты у людей в разном возрасте.
• Распространенность глухоты и тугоухости у детей составляет около одного случая на тысячу.
• Ученые использовали генную терапию CRISPR/Cas9 для восстановления работы измененной копии гена MIR96 в волосковых клетках уха мышей.
• Лечение привело к восстановлению слуха как у новорожденных, так и у взрослых мышей.
• Безопасность лечения также была доказана.
• Подобный подход может быть использован для других типов генетической глухоты.
• Ученые продолжают доклинический этап экспериментов для подтверждения результатов на других лабораторных моделях.