• CRISPR-терапия успешно справилась с двумя тяжелыми наследственными заболеваниями крови у детей.
• Генная терапия на основе CRISPR показала высокую эффективность у детей с серповидноклеточной анемией и бета-талассемией.
• Лечение обеспечило ожидаемый клинический эффект в течение как минимум года у всех участников.
• Серповидноклеточная анемия и бета-талассемия являются наследственными заболеваниями крови, которые могут приводить к тяжелым осложнениям.
• Лечение основано на технологии CRISPR и редактирует кроветворные стволовые клетки для повышения выработки фетального гемоглобина.
• Терапия одобрена для детей старше 12 лет, но впервые применена к детям от 5 до 11 лет.
• В исследовании приняли участие 26 детей, 15 с бета-талассемией и 11 с серповидноклеточной анемией.
• Все восемь пациентов с бета-талассемией достигли независимости от переливаний крови на протяжении как минимум года после лечения.
• Все восемь пациентов с серповидноклеточной анемией не испытывали тяжелых приступов в течение года.