• CRISPR-терапия повышает качество жизни при серповидноклеточной анемии и бета-талассемии.
• Исследование основано на долгосрочных данных клинических испытаний.
• Серповидноклеточная анемия и бета-талассемия связаны с нарушением синтеза гемоглобина А.
• Эксагамглоген аутотемцел (экса-цел) - первый одобренный препарат на основе технологии редактирования генома CRISPR-Cas9 для лечения этих заболеваний.
• В ходе лечения модифицированные стволовые клетки используются для замены дефектного гемоглобина А на фетальный гемоглобин F.
• Качество жизни и тяжесть симптомов оценивались по шкалам EQ-5D-5L, FACT-BMT, ASCQ-Me и NRS.
• К шестому месяцу при серповидноклеточной анемии и к 24 месяцу при бета-талассемии показатели качества жизни значительно улучшились.
• Улучшения были стойкими до конца периода наблюдений.