CRISPR помог избавиться от лишней хромосомы в клетках с синдромом Дауна

CRISPR помог избавиться от лишней хромосомы в клетках с синдромом Дауна.
Исследование проводилось на клеточных линиях in vitro.
Синдром Дауна связан с наличием третьей копии 21-й хромосомы.
До сих пор не существует эффективных методов лечения синдрома Дауна.
Разработан метод удаления лишней хромосомы, сохраняя по одной копии от каждого родителя.
Эксперименты проводились на индуцированных плюрипотентных стволовых клетках и фибробластах кожи.
Ученые подавляли естественные механизмы восстановления ДНК для повышения эффективности.
После удаления лишней хромосомы клетки восстанавливали нормальную экспрессию генов и клеточные функции.
Метод пока не готов для применения на людях из-за риска непреднамеренных изменений оставшихся хромосом.
Исследователи работают над повышением безопасности метода и его адаптацией для использования в нейронах и глиальных клетках.