Прайм-редактирование ДНК в организме человека

• Ученые впервые применили технологию прайм-редактирования ДНК непосредственно в организме пациента с болезнью Вильсона. • Компания Prime Medicine рассчитывает устранить генетическую причину болезни, при которой медь накапливается в печени и повреждает органы.

Преимущества новой технологии

• Прайм-редактирование позволяет изменять ДНК непосредственно внутри тела, в отличие от стандартных CRISPR подходов. • Это сокращает время и стоимость лечения по сравнению с методами, где клетки извлекают из организма, редактируют в лаборатории и возвращают пациенту.

Болезнь Вильсона и её лечение

• Болезнь Вильсона возникает из-за мутаций в гене ATP7B, отвечающем за выработку белка, выводящего медь из печени. • Нарушение этого механизма приводит к накоплению меди в организме, повреждению печени и нервной системы, а также неврологическим расстройствам. • Генетическое редактирование может устранить причину заболевания и обеспечить длительный эффект после однократного лечения.

Предыдущие исследования

• Прайм-редактирование ранее применяли для лечения редкого иммунного заболевания, но клетки редактировали вне организма. • Теперь подход впервые проверяют для изменения генетического материала клеток непосредственно внутри организма человека.

Планы и результаты

• При лечении болезни Вильсона мишенью становятся клетки печени. • Первые результаты клинических исследований компания планирует представить в 2027 году. • Весной 2026 года пациент из Канады успешно вылечился от редкого заболевания с помощью технологии прайм-редактирования.