В США разрешили лечить спинальную мышечную атрофию таблетками

FDA одобрило таблетированную форму препарата рисдиплама для лечения спинальной мышечной атрофии у детей от 2 лет.
Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена SMN2 и единственным неинвазивным средством при спинальной мышечной атрофии.
Препарат используется в виде инъекций в более чем 100 странах мира.
Пероральный прием рисдиплама обеспечивает достаточную надежность, согласно исследованиям биоэквивалентности.
Таблетки содержат 5 мг активного вещества и предназначены для пациентов с массой тела более 20 кг.
Таблетки можно хранить при комнатной температуре.