• Европейские молекулярные биологи разработали генную терапию от ARC-синдрома, фатальной генетически обусловленной болезни печени.
• Терапия основана на использовании лентивируса для доставки корректной копии гена VPS33B в клетки печени.
• Предыдущие попытки использовать аденоассоциированные вирусы оказались неэффективными.
• Генная терапия улучшила состояние мышей и предотвратила накопление желчи в печени, увеличивая их выживаемость.
• Системная генная терапия вызвала опухоли у 30% подопытных животных, в то время как точечная коррекция гена VPS33B не вызвала опухолей.
• Исследователи подчеркивают важность защиты других органов от воздействия генной терапии при проведении дальнейших испытаний.