• Исследователи из России разработали подход для исправления дефектной версии гена RDH12 в клетках сетчатки глаза.
• Мутации в этом гене приводят к развитию одной из форм амавроза Лебера, приводящей к потере зрения в раннем возрасте.
• Работа терапии была успешно проверена на культурах клеток сетчатки.
• Следующий этап - испытания на животных моделях для проверки безопасности и эффективности подхода.
• Полученные данные станут основой для клинических исследований и создания генной терапии для других наследственных заболеваний сетчатки.
• Ученые из университета «Сириус» уже много лет работают над созданием генных терапий для лечения амавроза Лебера.