• Ученые из США и Франции разработали прототип генной терапии для подавления развития альтернирующей гемиплегии у детей.
• Терапия основана на коррекции множественных мутаций в гене ATP1A3, связанных с развитием ДЦП.
• Платформа позволяет корректировать большее число мутаций параллельно.
• Исправление мутаций может вернуть работу нейронов в норму и защитить от паралича, эпилепсии и других нарушений ЦНС.
• Разработанный подход не заменяет мутированные участки ДНК, а химически преобразует их в корректные наборы нуклеотидов.
• Генная терапия продлила жизнь мышей с мутациями в гене ATP1A3 и подавила приступы паралича и эпилепсии.
• Ученые надеются, что разработанная терапия будет действовать аналогичным образом на детей с альтернирующей гемиплегией.
• Планируется проверка терапии на добровольцах в ближайшее время.

«Мы разработали платформу, которая позволяет параллельным образом корректировать большее число мутаций. До этих опытов у нас не было даже отдаленного представления о том, сможем ли мы подавить развитие альтернирующей гемиплегии уже после рождения ребенка. Теперь мы можем с уверенностью сказать, что мы сможем это сделать», - пояснил научный сотрудник Института Брода (США) Александр Соуза, чьи слова приводит пресс-служба организации.