• Ученые МФТИ разработали метод культивирования фрагментов сетчатки человека для генной терапии слепоты.
• Метод позволяет тестировать эффективность вирусных векторов до начала испытаний на животных.
• Исследование опубликовано в книге Retinal Gene Therapy: Methods and Protocols.
• Оптогенетическая генная терапия является основой многих подходов к лечению наследственных заболеваний сетчатки.
• Доклиническая оценка новых вирусных векторов часто опирается на тестирование на животных моделях и клеточных культурах, что может привести к неточным результатам.
• Культивирование эксплантатов сетчатки человека позволяет напрямую изучать взаимодействие вирусных векторов с тканью человека.
• Метод включает несколько сложных ключевых этапов, включая извлечение сетчатки, отделение от пигментного эпителия и стекловидного тела, вырезание фрагментов и их культивирование.
• Культивированные сетчатки могут использоваться для скрининга новых ассоциированных вирусов или платформ, которые считаются хорошими кандидатами для генной терапии.

«Наш подход, основанный на культивировании эксплантатов с донорской сетчатки, позволяет напрямую изучать взаимодействие вирусных векторов с тканью человека, сохраняя при этом сложную архитектуру и типы клеток. Но этот метод включает несколько сложных ключевых этапов», — рассказал о работе первый автор Алсаллум Алмакдад, руководитель группы генной терапии ретинопатии, научный сотрудник лаборатории геномной инженерии МФТИ.