• Китайские ученые успешно применили новую технологию редактирования РНК для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у троих детей.
• В течение года наблюдения у пациентов зарегистрировали значительное и устойчивое улучшение двигательных функций.
• Мышечная дистрофия Дюшенна является тяжелым наследственным заболеванием, вызываемым мутациями в гене дистрофина.
• Большинство пациентов умирают из-за дыхательной или сердечной недостаточности.
• Ген, вызывающий заболевание, слишком велик для доставки стандартными методами генной терапии, а разнообразие мутаций затрудняет лечение.
• Разработанная платформа редактирования РНК LEAPER позволяет восстанавливать корректное считывание генетической информации и возобновлять выработку функциональных белков для нормальной работы мышц.
• Это первое в мире применение редактирования РНК для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, и ученые продолжают пилотные клинические исследования для получения более подробных результатов лечения в краткосрочной и долгосрочной перспективах.