• Канадский подросток стал первым человеком, вылеченным с помощью прайм-редактирования.
• Технология прайм-редактирования позволяет точечно изменять ДНК для снижения рисков генетических поломок.
• Прорывная терапия помогла пациенту с хроническим гранулематозным заболеванием.
• Тай Сперл стал первым пациентом, получившим прайм-редактирование для лечения гранулематозного заболевания.
• Тай страдал от заболевания с пяти лет и принимал антибиотики и противогрибковые препараты в течение 14 лет.
• Трансплантация костного мозга не подходила для Тая из-за отсутствия подходящего донора.
• Тай был включен в пилотное клиническое исследование для изучения эффективности и безопасности прайм-редактирования.
• В рамках терапии у Тая извлекли стволовые клетки крови, отредактировали их и вернули в организм.
• Лечение привело к быстрому восстановлению иммунной функции и было безопасным.
• Аналогичная процедура была проведена еще одному пациенту, который также полностью излечился.
• Результаты исследования являются вехой для системы здравоохранения и дают надежду для семей с редкими генетическими заболеваниями.

Лечение привело к быстрому восстановлению иммунной функции и было безопасным. Помимо Тая аналогичную процедуру провели еще одному пациенту, который также показал полное излечение. «Всю жизнь я принимал много таблеток, а теперь все это осталось в прошлом, мне больше не нужно принимать лекарства. Это просто потрясающе», — заявил Тай.