• Генное редактирование нового поколения вылечило наследственную эпилепсию у животных.
• Новый подход может привести к созданию новых методов лечения эпилепсии.
• Ученые работали с редкой формой заболевания - SCN8A-ассоциированной эпилептической энцефалопатией.
• Новый подход основан на высокоточном редактировании оснований для исправления мутации.
• В экспериментах на моделях мышей ученые наблюдали снижение гиперактивности и судорог.
• Лечение увеличивало продолжительность жизни животных и восстанавливало двигательную активность.
• Новый подход позволяет напрямую воздействовать на генетическую мутацию с реальным потенциалом для излечения.
• Ученые рассчитывают на тестирование терапии у детей с наследственной эпилепсией в ближайшей перспективе.

«Вместо того, чтобы бороться только с последствиями, наш подход позволяют напрямую воздействовать на первопричину — саму генетическую мутацию — с реальным потенциалом для излечения», — заявил автор работы Моножда Патель. Ученые рассчитывают, что в относительно ближайшей перспективе результаты предоставят возможности для тестирования терапии у детей с наследственной эпилепсией.