• Американские и канадские биологи разработали генную терапию от спастической спинальной параплегии.
• Терапия значительно улучшила состояние 4-летнего мальчика с заболеванием.
• Генная терапия представляет собой аденоассоциированный вирус AAV9, доставляющий корректную версию гена AP4M1.
• Терапия была разработана и адаптирована для проникновения в нервные клетки всего через 3 года после диагноза.
• Ученые разработали специальный режим приема лекарств для повышения шансов срабатывания терапии.
• Генная терапия не вызвала серьезных побочных эффектов и аутоиммунной реакции, стабилизировала состояние нервной системы ребенка.
• Мальчик впервые смог самостоятельно встать на пятки, терапия также позитивно повлияла на его когнитивное развитие.
• Это демонстрирует успешное завершение первой фазы испытаний данной генной терапии.