• Генная терапия восстановила зрение у 11 слепых детей с наследственным заболеванием.
• Дети получили генную терапию в рамках клинического исследования.
• Уже через несколько недель после лечения участники показали значимые улучшения.
• Все участники исследования - дети от года до четырех лет - родились с тяжелой формой дистрофии сетчатки.
• Мутация в гене AIPL1 приводит к дефициту белка, играющего ключевую роль в преобразовании света в электрические сигналы.
• Экспериментальное лечение проводилось поэтапно: сначала на один глаз, затем на оба глаза.
• У всех участников отмечены значимые улучшения после лечения.
• Ученые находятся на этапе подачи заявки на ускоренное одобрение лечения в США.

Вскоре после введения препарата пролеченный глаз стал слабовидящим. Дети могли видеть мелкие предметы на столе, перемещать их, например, со стола в стакан. Напротив, не было никаких улучшений в глазе без лечения. Наблюдения за детьми продолжались в среднем 3,5 года.