Генная терапия улучшила зрение до 10 000 раз у пациентов с редким заболеванием

• Исследователи из Университета Пенсильвании успешно использовали генную терапию для лечения врожденного амавроза Лебера.
• В среднем, зрение участников улучшилось в 100 раз после максимальной дозы препарата.
• Врожденный амавроз Лебера - генетическое заболевание, приводящее к значительной потере зрения в младенчестве или раннем детстве.
• Заболевание затрагивает около 100 000 человек во всем мире и связано с мутациями в гене GUCY2D.
• В клиническом исследовании фазы I/II участвовали 15 человек, включая троих детей, страдающих от серьезной потери зрения.
• Пациентам вводили различные дозировки генной терапии ATSN-101 под сетчатку.
• Цель терапии - исправление генетического дефекта, вызывающего заболевание.
• Результаты лечения дают надежду на эффективное лечение примерно 20% детской слепоты, вызванной наследственными дегенерациями сетчатки.