Генная терапия помогла слепым детям выполнить визуальные задания

Генная терапия помогла слепым детям с наследственной дистрофией сетчатки.
Британские медики доставили работающий ген в глаз детей и улучшили их зрение.
До лечения пациенты могли различать только свет.
Через 3,5 года после терапии дети могли выполнять простые визуальные задания.
Наследственные дистрофии сетчатки приводят к слепоте у детей с рождения.
Лечение существует только для RPE65-ассоциированной дистрофии.
Ген AIPL1 кодирует белок, необходимый для фототрансдукции, и дефект в нем может вызвать поражение зрения.
Ученые создали вектор на основе аденоассоциированного вируса, кодирующий последовательность AIPL1.
Лекарство доставили в глаз пациентов с помощью субретинальной инъекции.
Через 3,5 года после лечения у детей значительно улучшилось зрение.
Ученые надеются в будущем сделать лечение доступным большему числу пациентов.