Генная терапия помогла при врожденной глухоте в пилотных испытаниях

Генная терапия успешно применяется для лечения врожденной глухоты, связанной с дисфункцией гена отоферлина.
Из 12 участников исследования у 9 наблюдалось частичное или полное восстановление слуха.
Шесть из них стали способны слышать спокойную речь без вспомогательных устройств.
Генетические нарушения являются причиной 70% врожденной и 25% поздней глухоты.
Разработанный препарат DB-OTO представляет рабочую версию гена OTOF со специфичным промотором Myo15.
Препарат вводится микрохирургически в улитку внутреннего уха.
Испытания проводились на 12 детях с тяжелой DFNB9-глухотой.
Результаты свидетельствуют о достаточной эффективности и безопасности генной терапии DB-OTO.
Испытания продолжаются, планируется участие 30 детей с DFNB9.