• Генная терапия на основе микроРНК остановила прогрессирование бокового амиотрофического склероза у мышей.
• Лечение защитило двигательные нейроны, улучшило двигательную и дыхательную функции и увеличило продолжительность жизни.
• Боковой амиотрофический склероз - тяжелое нейродегенеративное заболевание с постепенной гибелью двигательных нейронов.
• Большинство пациентов умирают в течение пяти лет после появления симптомов.
• Около 10% случаев заболевания связаны с генетическими причинами, мутация в гене SOD1 вызывает до 20% наследственных форм БАС.
• Исследователи из США разработали генную терапию, подавляющую выработку мутантного белка SOD1 с использованием аденоассоциированного вирусного вектора.
• Лечение предотвратило гибель двигательных нейронов и сохранило нервно-мышечные соединения у мышей.
• У грызунов улучшились функция дыхания и двигательная активность, а продолжительность жизни после лечения в три раза превысила среднюю продолжительность жизни при БАС.

«Такие терапевтические результаты после одной внутривенной инъекции беспрецедентны среди методов генной терапии в этой модели заболевания. Ни одному другому исследованию не удалось добиться такого увеличения продолжительности жизни. Это позволяет с оптимизмом смотреть на перспективы применения нашего подхода у пациентов», — заключил автор исследования Гуань Гао.