• FDA одобрило первую генную терапию врожденной глухоты - аутосомно-рецессивной несиндромальной глухоты девятого типа (DFNB9).
• Препарат лунсотоген парвек (Otarmeni, DB-OTO) разработан компанией Regeneron Pharmaceuticals.
• Препарат содержит рабочую версию гена отоферлина и промотор Myo15.
• Введение препарата осуществляется микрохирургически в улитку внутреннего уха по катетеру.
• Основанием для решения FDA стали результаты испытаний 1/2 фазы CHORD с участием 24 пациентов.
• У 80% пациентов слух восстановился, лечение переносилось хорошо.
• Лунсотоген парвек рассматривается как орфанный препарат и передовой метод регенеративной медицины.
• В Китае успешно прошел аналогичный препарат AAV1-hOTOF (RRG-003 AAV).