Эпигенетическое восстановление нейронов сетчатки при глаукоме

• Американская компания Life Biosciences представила результаты первой фазы клинических испытаний генной терапии для восстановления ганглионарных клеток при глаукоме. • Препарат ER-100 показал удовлетворительный профиль безопасности и улучшил показатели периметрии у двух из трех пациентов.

Нейропатии зрительного нерва

• Нейропатии зрительного нерва повреждают ганглионарные клетки сетчатки, что приводит к прогрессирующим нарушениям зрения. • В пожилом возрасте распространены открытоугольная глаукома и неартериитная передняя ишемическая оптическая нейропатия

Препарат ER-100

• ER-100 содержит гены факторов транскрипции Oct4, Sox2 и Klf4 на аденоассоциированном вирусном векторе AAV-2. • Экспрессия генов контролируется белком-регулятором, активируемым доксициклином. • Препарат вводится однократно в стекловидное тело глаза и успешно восстанавливал зрение у мышей.

Клинические испытания

• В первой фазе испытаний участвовали три пациента с открытоугольной глаукомой. • Препарат вводили в один глаз, после чего назначали доксициклин и преднизолон для профилактики иммунной реакции. • Все участники переносили лечение хорошо, нежелательных явлений, связанных с препаратом, не было.

Результаты испытаний

• У двух участников улучшились показатели периметрии по Хамфри. • Улучшение составило более четырех децибел в 28 процентах точек.

Дальнейшие планы

• Предварительные данные свидетельствуют в пользу безопасности и эффективности ER-100. • Совет мониторинга данных безопасности рекомендовал увеличить дозу препарата. • Life Biosciences планирует использовать технологию для лечения других связанных со старением заболеваний.