• CRISPR снизила уровень холестерина у пациентов с резистентностью на 80%.
• Ученые представили результаты первого клинического исследования по тестированию генной терапии для лечения высокого уровня холестерина в крови.
• Однократная терапия показала невероятный эффект - «плохой» холестерин и триглицериды снижались быстро и значительно.
• Новая генная терапия базируется на знании о том, что у некоторых людей с мутациями ANGPTL3 сохраняется пожизненный низкий уровень холестерина и триглицеридов без негативных последствий для здоровья.
• Ученые из Австралии решили использовать ANGPTL3 в качестве терапевтической мишени и разработали лечение, блокирующее работу этого гена.
• Терапия под названием CTX310 использует крошечные жировые частицы для доставки инструментов генного редактирования CRISPR в печень и отключает ген ANGPTL3.
• Пациенты в возрасте от 18 до 75 лет получили однократное лечение в различных дозировках.
• Участники имели резистентность к стандартным методам лечения, включая наследственную гиперхолестеринемию.
• В течение всего двух недель уровни липопротеинов низкой плотности (ЛПНП или «плохого» холестерина) и триглицеридов снизились и оставались стабильными в течение всего периода наблюдений.